Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο κρίθηκε ασφαλής από μια συμβουλευτική ομάδα του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, ανοίγοντας το δρόμο για την πλήρη έγκριση που αναμένεται έως τις αρχές Δεκεμβρίου 2023.

Ο FDA είχε ήδη αποφασίσει ότι η θεραπεία, γνωστή ως exagamglogene autotemcel (exa-cel), ήταν αποτελεσματική. Η exa-cel, που αναπτύχθηκε από τη Vertex Pharmaceuticals (Βοστώνη) και την CRISPR Therapeutics (Ελβετία), ανακουφίζει τους ασθενείς από τα επώδυνα συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής νόσου. Εάν εγκριθεί έως τις 8 Δεκεμβρίου, όπως αναμένεται, θα γίνει το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία μιας γενετικής νόσου με την τεχνική γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR.

Ωστόσο δεν είναι η μόνη νέα θεραπεία για τη συγκεκριμένη κληρονομική πάθηση. Μέχρι τις 20 Δεκεμβρίου, ο FDA θα αποφασίσει αν θα εγκρίνει και μια δεύτερη πιθανή θεραπεία για την ασθένεια- μια γονιδιακή θεραπεία που ανέπτυξε η εταιρεία Bluebird Bio με έδρα τη Μασαχουσέτη.

«Βρισκόμαστε επιτέλους σε ένα σημείο όπου μπορούμε να οραματιστούμε ευρέως διαθέσιμες θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική νόσο», δήλωσε στους New York Times ο Τζον Τίσντειλ, διευθυντής του τμήματος κυτταρικών και μοριακών θεραπευτικών στο Εθνικό Ινστιτούτο Καρδιάς, Πνευμόνων και Αίματος και μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής.

Σε ενημερωτικά έγγραφα που κατατέθηκαν στη συμβουλευτική επιτροπή πριν από τη συνεδρίαση, η Vertex ανέφερε ότι στη μελέτη της συμμετείχαν 46 άτομα. Μεταξύ των 30 που παρακολουθήθηκαν για 18 μήνες, οι 29 απαλλάχτηκαν από τους πόνους για τουλάχιστον ένα έτος ενώ κανένας τους δεν χρειάστηκε να νοσηλευθεί.

Η Vertex έχει δηλώσει ότι σχεδιάζει να παρακολουθήσει τους ασθενείς της κλινικής δοκιμής για 15 χρόνια. Τα μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής δήλωσαν ότι δεν είδαν κανένα λόγο να καθυστερήσει η έγκριση της θεραπείας.

ΠΗΓΗ: Medicalxpress